ALNYAlnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam научилась выключать отдельные гены — целый класс лекарств, которого до неё не существовало.

Принцип отличается от привычной фармакологии: препарат не блокирует уже произведённый белок, а мешает клетке его синтезировать. Это позволяет лечить наследственные болезни, против которых обычные молекулы бессильны, и вводить лекарство редко — раз в несколько месяцев вместо ежедневного приёма.

Компания десятилетиями работала в убыток, прежде чем довести технологию до одобренных препаратов. Главный сюжет сегодня — амилоидоз с поражением сердца: заболевание распространено шире, чем считалось, и выход на этот рынок меняет масштаб компании. Риски: конкуренция с препаратами другого механизма и решения страховщиков о возмещении. Дивидендов компания не платит.